Защита на правата на хората с редки болести; подпомагане, обединяване, насърчаване и информиране на хора с редки болести и адаптирането им към обществото; подпомагане на професионалното им развитие и квалификация на изследователите и медиците в областта, свързана с профилактиката, диагностиката, лечението и рехабилитацията на редки болести; запознаване на обществото с особеностите на заболяванията, профилактиката, диагностицирането, лечението и рехабилитацията на редките болести с физиологическите и психологическите последствия от тях; насърчаване, подпомагане и развитие на изследвания за редки болести в РБългария и чужбина; създаване на контакти с подобни орагнизации в страна и чужбина; осъществяване на контакти и постоянен диалог между Алианса и ръководните органи и нституции в РБългария, имащи отношение към редките болести (Министерство на здравеопазването, Министерство на труда и социалната политика, Национална здравноосигурителна каса, Агенция по лекарствата, Национална трудовоекспертна лекарска комисия и др.);nпредприемане на мерки за преодоляването на емоционалните последствия от болестите; професионална преквалификация и социална рехабилитация на хората с редки болести; осигуряване на средства за лечение и подпомагане на болните то редки болести с РБългария и чужбина.nСредства за постигане на подпомагане и съдействие за осъществяване на комуникацията между хората с редки болести и държавните институции; запознаване на обществото с проблемите на хората с редки болести; подпомагане социалната рехабилитация и професионалана ориентация на хората с редки болести; организиране и подпомагане реализирането на изследователски проекти в областта на лечението на редки болести; организиране и подпомагане обучението в страната и чужбина на специалисти по изследването и лечението на редки болести; съдействие на специализираните държавни и медицински органи и организации за създаване и функциониране на лаборатории, кабинети и центрове за лечение и изследване на редки болести; организиране на научни срещи, симпозиуми, конгреси, конференции, спонсориране на издателска дейност в областта на профилактиката, диагностицирането, лечението и рехабилитацията на редките болести; създаване на международни контакти за съвместни разработки за работа и специализация на български учени в чужбина за лечение на болни от редки болести; оказване на съдействие на изследователски, образователни и други институции, чиято дейност е свързана с Национален алианс на хора с редки болести; откриване на постоянни и временни информационни центрове в страната и чужбина и други аналогични структури в съответсвие с българското законодателство и законодателството на приемащата страна; поддържане на контакти и сътрудничество със специализирани информационни центрове по редки болести във връзка с обмен на информация относно видовете редки болести и ликцата, които страдат от такива болести.