Защита на правата на хората болни от болестта Гоше. Подпомагане, обединяване, насърчаване и информиране на хора болни от болестта Гоше и адаптирането им към обществото. Подпомагане на професионалното развитие и квалификация на изследователите и медиците в областта, свързана с диагностиката, лечението и рехабилитацията на болестта Гоше. Запознаване на обществото с особеностите на заболяването, диагностицирането, лечението и рехабилитацията, с физиологическите и психологически последствия от него.Насърчаване, подпомагане и развитие на изследвания за болестта Гоше в Република България и чужбина Създаване на контакти с подобни организации в страната и чужбина. Осъществяване на контакти и постоянен диалог между Асоциацията и ръководните органи и инстанции в Република България, имащи отношение към това заболяване (Министерство на здравеопазването, Министерство на труда и социалната политика, Национална здравноосигурителна каса, Агенция по лекарствата, Национална трудовоекспертна лекарска комисия и др.).; Предприемане на мерки за преодоляването на емоционалните последствия от заболяването. Професионална преквалификация и социална рехабилитация на хората с болестта Гоше. Осигуряване на средства за лечение и подпомагане на болните от болестта Гоше в Република България и чужбина.